近日，國際權威學術期刊《Blood Advances》（IF=7.4）發(fā)表了題為“Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia”的文章，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）王建祥教授為通訊作者，王迎主任醫(yī)師和合源生物科技（天津）有限公司呂璐璐博士為共同第一作者，更新了中國自主原研CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（CNCT19）治療成人復發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病（r/r B-ALL)的長期療效和安全性數(shù)據(jù)。

白血病是最常見的血液腫瘤之一。成人急性淋巴細胞白血病（B-ALL）初治后復發(fā)率高，約60%的患者會進展到復發(fā)或難治階段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者預后極差，嚴重危及生命，臨床缺乏有效治療手段，生存期僅2-6個月，近30年生存無顯著改善，存在巨大的未被滿足的臨床需求，急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活質量。該研究是由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者，是納基奧侖賽注射液用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）。在該研究中，共有48名r/r B-ALL患者接受了納基奧侖賽輸注，其中72.9%的患者曾接受過≥2種前線治療，16.4%的患者曾接受過造血干細胞移植。有效性：中位隨訪23.7個月，48名患者中有41名（85.4%）在接受納基奧侖賽輸注后達到微小殘留病變（MRD）陰性，中位緩解持續(xù)時間為20.7個月，中位無復發(fā)生存期為12.4個月，預估的2年總生存率為55.2%，16例患者生存超過24個月。安全性：分別只有12.5%和6.2%的患者發(fā)生了3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），沒有死亡與CRS或ICANS相關。該研究證實，CAR-T細胞（納基奧侖賽注射液）治療成人r/r B-ALL具有長期的臨床獲益。

關于合源生物

合源生物創(chuàng)立于2018年6月，已成長為中國細胞藥物產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新的引領者，致力于成為全球領先的細胞與基因創(chuàng)新技術驅動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)。公司首個核心產(chǎn)品源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19）于2023年11月正式獲國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。該產(chǎn)品是中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是中國全自主創(chuàng)新的首個CD19 CAR-T藥物。公司深度合作國家一流院所，構建了以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領域的10余種管線產(chǎn)品在研。

源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知識產(chǎn)權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產(chǎn)制造工藝，先后獲得國家藥品監(jiān)督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發(fā)或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/r B-ALL的新藥上市申請（NDA）并納入優(yōu)先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市。

公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產(chǎn)品。公司具有世界一流研發(fā)技術平臺，工藝開發(fā)平臺，質量控制體系以及商業(yè)化生產(chǎn)基地，并于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產(chǎn)許可證》。公司擁有多項發(fā)明專利，入選國家科技部國家重點研發(fā)計劃項目即“科技助力經(jīng)濟2020重點專項項目”。